最近，電影《我不是藥神》備受關(guān)注，“慢性粒細(xì)胞白血病患者”、“原研藥”、“仿制藥”等成為了熱搜榜的關(guān)鍵詞。

　　“慢性粒細(xì)胞白血病”到底是一種怎樣的疾��？這種疾病常見嗎？真的有特效藥嗎？患有該類疾病的患者到底會(huì)經(jīng)歷怎樣的心路歷程？

　　懷著好奇，小編請(qǐng)到仁濟(jì)醫(yī)院血液科倪蓓文醫(yī)生，為大家解答心中的疑問。

　　我們知道，人體細(xì)胞內(nèi)都有基因。所謂的基因，就是記載著遺傳信息的一段“核苷酸序列”。而它們，可以決定細(xì)胞的發(fā)育和功能。

　　慢性粒細(xì)胞白血病的發(fā)生就是由于9號(hào)和22號(hào)染色體部分片段易位，形成了BCR-ABL融合基因。而這種基因發(fā)揮作用的BCR-ABL蛋白，具有酪氨酸激酶活性，會(huì)惡意地持續(xù)傳遞增殖的信號(hào)，最終導(dǎo)致了慢粒的發(fā)生。

　　在我國(guó)，慢粒的年發(fā)病率約0.7/10萬，年齡集中在50~60歲，男性略多。國(guó)內(nèi)慢性白血病患者中，90%為慢粒。

　　慢粒起病緩慢，病情隱匿，在體檢或其它疾病診治時(shí)，因發(fā)現(xiàn)白細(xì)胞數(shù)過高或脾腫大而就診。

　　確診則需要做“骨髓穿刺和活檢術(shù)”，“染色體核型分析”和“BCR-ABL基因檢測(cè)”�；颊呷鐧z測(cè)出：9號(hào)和22染色體易位及BCR-ABL融合基因，就可以確診了。

　　該疾病的病程分為慢性期、加速期和急變期。慢性期自然病程平均3~4年，一旦急變，平均壽命約半年。

　　目前，已有針對(duì)BCR-ABL融合基因的靶向藥物---酪氨酸激酶抑制劑（TKI），也就是電影里出現(xiàn)的昂貴藥物。

　　第一代TKI藥物名叫甲磺酸伊馬替尼，慢性期的患者每日需口服400mg。一般來說，慢性期患者服用這種藥物，其10年的無病生存率可接近90%，還是很高的呢。

　　但并不是說一直吃就ok了。服用期間，患者還需在醫(yī)生的指導(dǎo)下定期檢測(cè)血常規(guī)、染色體和BCR-ABL融合基因，以判斷治療的效果。

　　如基因監(jiān)測(cè)一旦發(fā)現(xiàn)療效不佳，就需要及時(shí)調(diào)整治療策略，及時(shí)更換二代TKI，如達(dá)沙替尼、尼洛替尼等。

　　TKI是一種抑制酪氨酸激酶活性的藥物，所以病情緩解后的TKI停藥問題仍在探討中。

　　傳統(tǒng)的治療還包括細(xì)胞毒藥物（如羥基脲、小劑量阿糖胞苷）和干擾素，雖然他們也能使大部分患者白細(xì)胞降低，但不能抑制或清除BCR-ABL融合基因，故不可能治愈這類疾病，且毒性大。

　　當(dāng)然，在上述治療效果均不佳、患者處于加速期或急變期時(shí)，有合適的供者，患者應(yīng)選擇造血干細(xì)胞移植。

　　據(jù)倪蓓文醫(yī)生介紹，2017年，TKI藥物納入了全國(guó)醫(yī)保目錄！對(duì)于廣大的慢粒病人來說，這就像一股春風(fēng)吹來了新的希望！她和小編分享了當(dāng)時(shí)發(fā)生的一個(gè)真實(shí)故事……

　　幾天來，“慢性粒細(xì)胞白血病”，充斥著阿明的整個(gè)大腦，彌散在他30歲機(jī)體的每個(gè)細(xì)胞中�？謶�、無措也許只是他剛開始的感覺，瘋狂的百度后，他反而平靜了。

　　他知道，隨著科學(xué)的進(jìn)步，慢粒這種“血癌”已經(jīng)不再意味著死亡，分子靶向藥物“酪氨酸”激酶抑制劑 (TKI)使這種惡性疾病像高血壓、糖尿病一樣變成了一種可控的慢性病，很多人接受治療后能達(dá)到正常人的期望壽命。

　　但對(duì)他而言，每年7萬多元的費(fèi)用讓這些“好消息”無異于海市蜃樓。他不想再從醫(yī)生口中聽一遍他自己已經(jīng)掌握的事實(shí)——如果疾病進(jìn)展可能只有半年的生存期。

　　母親剛剛過世，父親3000多元的退休金、他7000多元的收入、家中僅有的十幾萬存款，這些事實(shí)都告訴著他，他的選擇真的不多。相比TKI藥物，干擾素或者每月幾十塊錢的羥基脲可能是他最好的選擇。雖然他知道這些治療并不能從根本上控制病情，自己可能隨時(shí)都要面對(duì)死神。

　　“兒子，進(jìn)醫(yī)保了，進(jìn)醫(yī)保了！”滿頭銀發(fā)的父親臉龐煥發(fā)出光彩，“靶向藥物進(jìn)醫(yī)保了，我們快去醫(yī)院吧！”。還沒等兒子緩過神，父親拿著醫(yī)�？ǎ�拉著兒子向醫(yī)院的方向走去。

　　“是的，你現(xiàn)在可以醫(yī)保使用TKI藥物，國(guó)家已經(jīng)把這些藥物納入醫(yī)保目錄。我們現(xiàn)在治療目標(biāo)是清除慢性粒細(xì)胞白血病的克隆，也就是從根本上治療這個(gè)病�！�…”醫(yī)生向患者和家屬詳細(xì)說明了病情和服藥注意事項(xiàng)。阿明認(rèn)真地聽著每個(gè)細(xì)節(jié)，老父親不停點(diǎn)頭，眼中閃著淚光。3個(gè)月后小伙子的血象恢復(fù)正常，基因也轉(zhuǎn)為陰性。

　　此刻他手中拿著復(fù)查的報(bào)告，不禁向窗外望去，在陽光的明亮里，天是那么高遠(yuǎn)，云是那么輕柔。曾經(jīng)他以為自己被清晨的第一縷陽光忽略，被正午的陽光忘卻，被傍晚的夕陽離棄，但是在那一刻，那一縷陽光照進(jìn)了他的生命。