原標(biāo)題：

新版國家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)罕見病用藥超百種

多款罕見病“救命藥”打通報(bào)銷通道

每年2月最后一天是國際罕見病日，今年的主題為“不止罕見”。今年1月，北京市開始執(zhí)行新版國家醫(yī)保藥品目錄及首版商業(yè)健康保險創(chuàng)新藥品目錄，神經(jīng)母細(xì)胞瘤等多種罕見病“救命藥”報(bào)銷通道打通，曾因藥費(fèi)而“望藥興嘆”的患者和家庭迎來轉(zhuǎn)機(jī)。

“神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種嬰幼兒顱外實(shí)體腫瘤，發(fā)病率約百萬分之7.72，是一種‘常見’的罕見病。其中，高危患兒占比超50%，5年生存率不到50%�！北本﹥和�醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任醫(yī)師蘇雁介紹，該病極為兇險，術(shù)后復(fù)發(fā)率高，需多手段聯(lián)合治療才能爭取生機(jī)。那西妥單抗注射液是高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的核心免疫治療藥物，能將高�；純荷�存率從50%提升到65%至70%，是國際公認(rèn)的有效治療手段。

然而，高昂藥費(fèi)曾讓許多患兒家庭望而卻步。“一個15公斤的孩子，單療程治療費(fèi)用約15萬元，常規(guī)至少需持續(xù)5個療程�！碧K雁坦言，此前不少家庭因無力承擔(dān)只能放棄最優(yōu)治療方案。首版商保目錄納入神經(jīng)母細(xì)胞瘤、短腸綜合征、戈謝病等6種罕見病用藥。隨著新政落地，那西妥單抗注射液納入首版商保目錄，北京兒童醫(yī)院已有多名患兒成為首批受益者。不滿3歲的患兒程程便是其中之一，新政落地后，那西妥單抗注射液的商保報(bào)銷比例超30%，程程用上了“救命藥”。

與此同時，新版國家醫(yī)保目錄也新增4種罕見病用藥，目錄內(nèi)罕見病用藥數(shù)量超100種、覆蓋病種超50種。其中，罕見病黑色素瘤的治療創(chuàng)新藥物特瑞普利單抗首次被納入，成為本次目錄調(diào)整的亮點(diǎn)之一。

“黑色素瘤是一種死亡率高、轉(zhuǎn)移率高、治療難度大的惡性腫瘤。特瑞普利單抗是我國自主研發(fā)的國內(nèi)首個用于該疾病一線免疫治療的藥物�！北本┐髮W(xué)腫瘤醫(yī)院黑色素瘤與肉瘤內(nèi)科副主任斯璐介紹，該藥納入國家醫(yī)保目錄后，平均可為患者節(jié)省50%至70%的治療費(fèi)用。“一名全年需使用17次該藥的患者，年治療費(fèi)用可從約4.2萬元降至約1.3萬元�！�

從“有藥可�！钡健坝兴幙捎谩�，新版目錄內(nèi)部分罕見病藥目前已在全市定點(diǎn)醫(yī)藥機(jī)構(gòu)落地銷售，后續(xù)還將有更多藥品陸續(xù)落地，讓“罕見”不再意味著“無解”，為更多罕見病患者帶來治療希望。（記者 柴嶸 孫樂琪）